技术:基因疗法又遇挫折：两名儿童接受试验性疗法后死亡

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资料来源:科学研究圈

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基因基因思考基因1 (； 1 )想起了1 )杰西，尿素循环障碍，腺基因疗法临床后死亡，199年，199年( 1999年)的最有名的死亡事故。 欢迎

然而，比什么都好，没什么，没什么，没什么，没什么，没什么，没什么 作为例子，约约4约4约4约4约4约4在这次死亡事故中，audentes therapeutics企业用于基因治疗的载体是aav8，迄今为止，aav8对年龄小的神经肌肉疾病患者的治疗良好。

关于这次死亡事故的可能原因，audentes therapeutics的CEO娜塔莉·霍尔斯( natalie holles )说，17名患者中有严重副作用的3名患者年龄大，体重也重。 因为治疗的量取决于体重，这意味着他们受到了更高的病毒量。 另外，都有肝脏疾病的病史，但在接受低剂量治疗( 1×1014vg/kg )的6名患者中，4名有肝病病史的患者没有严重的肝脏问题。 据说治疗神经肌肉疾病的基因疗法有时需要特别高剂量的aavs，足以使足够数量的病毒载体贯通血脑屏障到达神经系统内部。 audentes采用的高剂量是基因治疗中测试的最大剂量之一。

荷鲁斯答应彻底调查这两起事件。 但是她说不应该因此就基因治疗的安全性尽早下结论。

基因治疗行业的先驱aavs的研究开发者之一詹姆斯·威尔逊( james wilson )对几年前开始在治疗中采用的高剂量载体表示担忧。 年2月，威尔逊发表了一篇论文，表明aav高剂量会引起猴子和猪的严重毒性反应，其中一只实验猴子因肝脏衰竭被迫安乐死，呼吁研究者进行基因诊断。 威尔逊的共同研究者、麻省理工大学医学部教授高光坪也表示了同样的看法，他在年接受chemical engineering news的采访时表示:“这个行业发展迅速，如果不那么慎重，杰西·盖

一位专家敦促在出现越来越多的消息之前密切注意这次事件。 spark therapeutics共同创始人洛克菲勒大学( rockefeller university )的客座教授凯瑟琳·海( katherine high )说:“明确这次死亡事故的正确意义还为时过早。” 她提到了一年发生的死亡病例，在类风湿性关节炎的基因治疗试验中死亡，原因是关节炎药引起的感染结果，似乎不是基因治疗的载体。 “我认为这是不看数据进行理论推导的错误理由之一。 ”海伊说。

世界血友病联合会医学副主席、多个基因治疗企业的顾问格伦·皮尔斯( glenn pierce )说:“在把aavs送到人体的过程中，我们对这种治疗的生物学了解不多。 这种不幸的是，基因治疗中采用的aavs剂量越来越多，这可能是进行基础研究以支持临床快速发展的警钟。 ”。

audentes企业于去年12月以30亿美元的价格被日本astellas pharma企业收购。 at132计划在今年内提出治疗方案，期待着年末得到fda的批准，但现在预计在这次患者死亡事故后中止。