【科技】两种新做法能增强基因编辑精准度 可不使“脱靶效应”

本篇文章641字，读完约2分钟

美国科学家发现短导核糖核酸和cas9内切酶二聚体可以提高基因技术的精度，更准确和修饰基因组。 相关结果最近发表在《人类基因疗法》杂志上。

在多种细菌和古细菌中，存在很多簇化的、规则间隔短的回文反复核糖核酸序列( crispr )和crispr相关基因( cas genes )。 crispr-cas是抵抗病毒和其他病原体入侵细菌的天然免疫系统。 科学家利用该系统，利用多种细胞特定基因组部位可切割的特征，靶向修饰基因组，插入新的遗传物质，进而迅速有效地建立转基因细胞系，或培养转基因动物。

现在最受欢迎、比较有效的基因组工具是crispr-cas9 rna诱导核酸酶系统。 但是，该系统有一定的限制，在过程中，基因组的非目的位置经常产生不必要的脱氧核糖核酸( dna )变异，即脱靶效果，在某种程度上阻碍了其应用。

为了克服这个问题，哈佛医学院和马萨诸塞州综合医院的研究者开发了两种比较有效地提高该系统基因精度的方法。 其一是缩短导向核糖核酸分子的长度，制造出与更短目的dna区域结合的部位。 其二，通过在cas9内切酶中添加新的结构域，促进核酸酶的二聚体形成。

两种方法都提高了crispr-cas9 rna诱导核酸酶对目的dna区域的靶特异性，提高了基因和修饰的精度。 这有助于更有效地培育转基因生物和细胞系，有助于人体疾病的研究和治疗。

而且，我们发现，将这两种不同的方法组合形成新的复合体，在人癌细胞和胚胎干细胞内具有更高的生物活性，基因的精度比单独采用任一方更有效。